Инновационная генная терапия и слух

Исследователи Израиля и США протестировали новый генетический подход, который в экспериментах на мышах помогает сохранить слух и чувство равновесия при наследственных нарушениях внутреннего уха. Терапия доставляет исправленный ген непосредственно в клетки улитки и вестибулярного аппарата, продлевая их работу и замедляя потерю функций.


Потеря слуха и нарушение равновесия могут быть связаны с дефектами волосковых клеток — миниатюрных рецепторов во внутреннем ухе, которые передают звуковые колебания и помогают человеку удерживать тело в пространстве. Когда эти клетки разрушаются из-за мутаций, восстановить их практически невозможно, и заболевание прогрессирует независимо от внешних условий.

Команда из Тель-Авивского университета вместе с коллегами из Бостонской детской больницы и Гарвардской медицинской школы изучила мутацию гена, который отвечает за стабильность волосковых клеток. Учёные создали вирусный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV), способный доставлять исправленную версию гена в ткани внутреннего уха.

В экспериментах на мышах терапия показала выраженный эффект: восстановилось производство нужного белка, структура клеток оставалась устойчивее, а слух и показатели равновесия сохранялись дольше. Особенно перспективной оказалась самокомплементарная форма вирусного вектора — она давала результат при меньших дозах, что потенциально снижает риски токсичности.

Такие данные важны, но они относятся к доклинической стадии. Перед тем как подход сможет перейти к испытаниям на людях, необходима оценка безопасности, проверка дозировок, длительного действия и потенциального влияния на разные типы наследственных мутаций. Генотерапия остаётся одним из самых сложных направлений медицины, где переход от лаборатории к реальной практике занимает годы.

Вместе с тем израильская работа вписывается в мировую тенденцию — создание персонализированных методов лечения наследственной глухоты. Другие группы уже тестируют сходные векторы для доставки исправленных генов в ухо, и часть исследований находится на ранних стадиях клинических испытаний. Это формирует новую медицинскую траекторию: не компенсировать последствия болезни, а вмешиваться на уровне причины.

Для читателя важно помнить: громкие заголовки о «лечении глухоты» часто упрощают реальность. Научный путь долгий, но он движется. И каждая подобная работа добавляет кирпичик в основу будущих методов терапии, которые однажды смогут помочь людям вернуть слух или сохранить равновесие.

СОВЕТ ОТ СВЕТЛАНЫ

Если новости о генных технологиях кажутся слишком многообещающими, ищите три вещи: есть ли данные о безопасности, опубликовано ли исследование в рецензируемом журнале и была ли работа проверена независимыми учёными.

Фото: ИЗНАНКА

Читайте, ставьте лайки, следите за обновлениями в наших социальных сетях и присылайте материалы в редакцию.

ИЗНАНКА — другая сторона событий.