Одобрен первый в мире препарат для лечения болезни Паркинсона

Министерство здравоохранения Японии выдало разрешение на производство и продажу препарата Amshepuri для лечения болезни Паркинсона. Лекарство разработано Институтом по исследованию и применению iPS-клеток при Киотском университете совместно с фармацевтической компанией Sumitomo Pharma.

Amshepuri представляет собой суспензию дофаминовых нервных клеток-предшественников, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS-клеток). Препарат предназначен для пациентов с болезнью Паркинсона, у которых недостаточно эффективна существующая лекарственная терапия . Процедура предполагает трансплантацию клеток в головной мозг с помощью стереотаксической хирургии.

Разрешение выдано на условной и ограниченной по времени основе. Компания должна подтвердить эффективность препарата в течение семи лет для получения постоянной регистрации . Такая ускоренная процедура разработана специально для инновационных продуктов регенеративной медицины.

Разработка стала возможной благодаря исследованиям нобелевского лауреата Синъя Яманаки, который в 2012 году получил премию за открытие метода получения iPS-клеток . Клинические испытания с участием семи пациентов показали безопасность метода и улучшение симптомов у четырёх из них.

Одновременно с Amshepuri японский регулятор одобрил препарат Reheart для лечения тяжёлой сердечной недостаточности — также на основе iPS-клеток . Оба препарата являются первыми в мире коммерчески доступными продуктами регенеративной медицины на основе iPS-клеток.

Фото: stock.adobe.com